Komórki macierzyste: rynek, nauka, prawo, pacjent

Czysto teoretycznie, istota medycyny polega na tym, że jeden człowiek pomaga drugiemu człowiekowi wyzdrowieć lub zachować zdrowie. W praktyce przeplata się tu potężna ilość czynników, czasem sprzecznych: psychologicznych, socjologicznych, naukowych, organizacyjnych, prawnych… W tym artykule będzie mowa o tym, co dzieje się na styku trzech wielkich graczy w świecie medycyny: rynku, nauki i prawa; pretekstem są zaś niedawne wydarzenia we Włoszech, gdzie niestandardowa forma terapii z użyciem komórek macierzystych doprowadziła do poważnych kontrowersji sięgających samej istoty medycyny, praw pacjenta, a nawet wolności człowieka. Po kolei.

Komórki macierzyste i terapia „Stamina”

Każda komórka ciała posiada (prawie) identyczny materiał genetyczny, zawiera więc w sobie informacje umożliwiające jej funkcjonowanie jako komórka dowolnego typu. Fakt, że jedna komórka staje się komórką naskórka, a inna neuronem, wynika wyłącznie z aktywowania w jej wnętrzu odmiennego typu „programów odczytu”. Komórki macierzyste (ang. stem cells) to komórki „niezróżnicowane”, tj. takie, które nie są ani komórkami skóry albo wątroby, ani neuronami czy erytrocytami – lecz dopiero mogą się nimi stać w odpowiednich warunkach. Zręczna manipulacja owymi „warunkami” – która w praktyce polega na poddawaniu komórek działaniu określonych związków chemicznych, a czasem całych ich zestawów w odpowiednich stężeniach i kolejności – może sprawić, że grupa komórek macierzystych stanie się w pełni sprawnymi neuronami lub limfocytami.

Jak łatwo sobie wyobrazić, potencjalne możliwości stojące przed tego typu metodą terapeutyczną są prawie nieograniczone. Wśród jednostek chorobowych, dla których trwają prace nad stworzeniem odpowiedniej strategii terapeutycznej opartej na komórkach macierzystych, są choroba Alzheimera, uszkodzenia rdzenia kręgowego (są tu już pierwsze, spektakularne sukcesy!) czy reumatoidalne zapalenie stawów; z „lżejszej” strony medycyny warto wspomnieć o trwających pracach nad „wysiewaniem” zalążków nowych włosów oraz… zębów. Na całym świecie prowadzone są setki badań nad najróżniejszego typu metodami różnicowania komórek macierzystych i metodami ich stosowania w leczeniu.

W 2007 roku włoski psycholog Davide Vannoni został poddany w ukraińskim szpitalu eksperymentalnemu leczeniu porażenia nerwu twarzowego przy użyciu komórek macierzystych. Odnotował poprawę. Już w tym samym roku założył Fundację Stamina i rozpoczął aktywne propagowanie „terapii Stamina” opartej na poddawaniu tzw. mezenchymalnych komórek macierzystych działaniu kwasu retinoidowego, pochodnej witaminy A. Procedura ta ma rzekomo prowadzić do wykształcenia się zdrowych neuronów, które można później wszczepiać (a właściwie „wsączać”, ponieważ mowa jest tu o półpłynnym ośrodku, w którym zanurzone są komórki) w regiony objęte procesami neurodegeneratywnymi.

Ponieważ Vannoni konsekwentnie unikał odpowiedzi na pytania o szczegóły tej metody oraz szczegółowych danych o „procedurze ukraińskiej”, w 2009 roku rozpoczęło się pierwsze śledztwo dziennikarskie w sprawie terapii Stamina. W chwili obecnej liczba śledztw, inspekcji, pozwów, a nawet wyroków sądowych, wycelowanych w Davide Vannoni i jego metodę idzie już w dziesiątki. Niecałe dwa miesiące temu, 28 maja 2014 roku, Europejski Trybunał Praw Człowieka wydał kontrowersyjne orzeczenie, w którym odniósł się do skargi złożonej w imieniu 30-letniej Włoszki chorej na leukodystrofię metachromatyczną – poważną, postępującą, nieuleczalną chorobę mózgu – której ojciec, Nivio Durisotto, zażądał, aby przy braku skuteczności innych metod, szpital we włoskiej Brescii zastosował „terapię Stamina”. Trybunał orzekł, że skarżący się nie miał racji, tj. szpital słusznie odmówił chorej Włoszce. Historia ta, podobna do tysięcy innych, doskonale ilustruje trudne problemy w „trójkącie bermudzkim” wyznaczanym przez rynek, naukę i prawo – pośrodku którego stoi pacjent.

Co mówi rynek?

Rynek jest w tym przypadku reprezentowany przez organizację non-profit o nazwie Fundacja Stamina oraz jej „ukrytego w cieniu” brata-bliźniaka, działającą już for-profit firmę o nazwie Medestea. Już w 2007 roku we włoskich szpitalach rozprowadzane były ulotki informujące o skuteczności terapii Stamina. W niedługim czasie strategia firmy skoncentrowała się na filmach, kręconych przy okazji prowadzonych równolegle niezarejestrowanych i niekontrolowanych w żaden sposób „badań klinicznych”, gdzie bez wiedzy lekarzy prowadzących dziesiątki pacjentów poddawano terapii Stamina. Część pacjentów faktycznie wyleczono, a większość filmów przedstawia wyleczone „cudem” dzieci.

Na swojej oficjalnej stronie internetowej Fundacja Stamina informuje, że oferowana przez nią metoda może poszczycić się potwierdzoną w badaniach naukowych skutecznością, jednak nie cytuje żadnych badań tego typu. Na oficjalnym blogu Staminy przeważają historie o „cudownych wyleczeniach”, znów koncentrujące się na historiach wyleczonych dzieci, jak choćby wywiad z wdzięcznym ojcem 8-miesięcznej córeczki.

Zasady działania rynku – zwłaszcza rynku medycznego – są dobrze znane i przejrzyste, nie wymagają więc chyba tutaj szczegółowego komentarza. Rynek reaguje na casus komórek macierzystych po prostu tak, jak na każdą nowinkę medyczną o wysokiej wartości rynkowej – poprzez pośpieszne generowanie produktów i agresywny marketing, wykorzystujący nieustabilizowaną sytuację prawną i medyczną. W Polsce od jakiegoś czasu intensywnie reklamowane są banki krwi pępowinowej, zawierające swoistą populację komórek macierzystych. Za kilka tysięcy złotych przyszłym matkom oferowana była możliwość przechowywania w ciekłym azocie pobranej w trakcie porodu krwi pępowinowej. W rzeczywistości nie ma wciąż pełnej jasności, jakie są konkretne zastosowania dla zamrożonej krwi pępowinowej i czy za 10 lat idea ta okaże się być przejawem geniuszu czy naiwności.

Co mówi nauka?

W konkretnym przypadku terapii Stamina jej adwokaci nie dostarczyli dowodów skuteczności terapeutycznej tej metody. Opinia publiczna i świat naukowy są wyłącznie w posiadaniu nieusystematyzowanych historii chorób oraz informacji o charakterze promocyjnym, które Fundacja Stamina zgodziła się udostępnić. W ostatnich latach osoby związane z Fundacją rozpoczęły publikowanie w czasopismach naukowych artykułów, które mają dostarczyć terapii Stamina wiarygodności, ale publikacje te nie dotyczą samego jądra zagadnienia, czyli systematycznego badania skuteczności terapeutycznej terapii. W ten sposób nie uprawia się nauki.

W maju 2013 roku, w obliczu rosnącej popularności Staminy, rząd włoski ogłosił, że jest gotów zainwestować 3,9 miliona dolarów w badania kliniczne terapii Stamina. Już w październiku tego samego roku rząd wycofał się z tej propozycji, ponieważ dokumentacja oraz materiał biologiczny zaprezentowane przez przedstawicieli Fundacji Stamina okazał się niewystarczający i zawierał rażące niedociągnięcia, dotyczące np. metody pobierania komórek do celów terapeutycznych. Specjalnie w tym celu utworzony komitet uzyskał zgodę sądową na pozyskanie próbek neuronów zgromadzonych w ciekłym azocie przez Staminę – okazało się, że zawierały nie tylko neurony, ale też komórki krwi, które przypadkowo dostały się do tych samych probówek.

Grupa naukowców-specjalistów w dziedzinie komórek macierzystych, do których należy również laureat Nagrody Nobla Shinya Yamanaka, od lat aktywnie stara się uniemożliwić Davide Vannoniemu prowadzenie niesprawdzonych działań terapeutycznych. Włoscy „ambasadorzy” tej akcji (m.in. autorzy opublikowanego niedawno w Nature komentarza w sprawie Staminy) poświęcili wiele wysiłku na uświadomienie opinii publicznej – i rządowi włoskiemu – że stosowanie niesprawdzonych metod terapii jest niebezpiecznie i powinno być zakazane. Wspomniane orzeczenie Europejskiego Trybunału Praw Człowieka – o którym będzie jeszcze mowa niżej – uznali za swoje zwycięstwo. Równolegle do gratulacji za swoją „pracę u podstaw” otrzymują oni również regularną porcję listów z pogróżkami oraz wyzwiskami, pochodzących głównie od włoskich pacjentów mających nadzieję na zwycięstwo z chorobą…

Co mówi prawo?

Rola prawa w „awanturze o komórki macierzyste” jest chyba najbardziej złożona i najtrudniejsza.

Z jednej strony regulacje prawne, zgodnie z którymi funkcjonuje służba zdrowia, muszą trzymać „stronę” nauk medycznych. Stąd na przykład w polskim prawie farmaceutycznym obecna jest klauzula, że dopuszczony do użytku lek musi posiadać dowód skuteczności w postaci opublikowanych wyników kontrolowanych badań klinicznych. (Spod tej klauzuli wyłączone są preparaty homeopatyczne, które mogą być dopuszczone do użytku bez takiego dowodu – klarowna demonstracja procesów dziejących się na styku rynku i prawa).

Z drugiej strony, fundamentem większości systemów prawnych świata jest wolność jednostki; w tym również prawo do decydowania o sobie. W Europejskiej Konwencji Praw Człowieka – dokumencie, który obowiązywał w cytowanym tu przypadku z Brescii – wyrażone jest to poprzez Artykuł 8: „Prawo do poszanowania życia prywatnego”. To właśnie m.in. na ten artykuł powołał się prawnik Nivio Durisotto, wspomnianego ojca chorej Włoszki.

Przytoczone orzeczenie Europejskiego Trybunału Praw Człowieka stara się manewrować pomiędzy tymi dwoma trudnymi do pogodzenia sferami. Czytanie tego orzeczenia przypomina oglądanie meczu tenisa.

W punkcie 33 orzeczenia Trybunał podaje, że decyzja o odmówieniu dostępu do terapii Stamina powinna zostać uznana jako naruszenie prawa do prywatności. Zaraz w następnym punkcie orzeczono jednak, że naruszenie to nastąpiło w zgodzie z włoskim prawem (!), ponieważ odmowa dostępu motywowana była włoskimi przepisami o ochronie zdrowia. W punkcie 44 i 45 orzeczenia przytoczone są co prawda podobne przypadki, kiedy Trybunał orzekł dla odmiany na korzyść pacjenta, jednak punkt 46 usłużnie przypomina, że w każdym przypadku zadecydować musi balans pomiędzy podjętymi środkami (w tym przypadku: szczegółowymi cechami „niestandardowej” terapii) a celem, który ma zostać osiągnięty (w tym przypadku: spodziewaną korzyścią medyczną). Wynika z tego, że osoba poważniej chora ma do zyskania więcej – rośnie więc szansa, że uzyska ona zgodę na stosowanie niestandardowej formy terapii.

To jednak nie jest ostatnia warstwa interpretacyjna. W podobnym przypadku (Hristozov i inni przeciw Bułgaria), pochodzący z Bułgarii chorzy w późnym stadium choroby nowotworowej domagali się asysty przy przyjmowaniu „Płynu Coleya”, niezarejestrowanego produktu medycznego o nieznanej skuteczności, który był im oferowany za darmo przez producenta z Kanady. Wniosek ich odrzucono w sądzie pierwszej i drugiej instancji, a Trybunał orzekł, że nie nastąpiło złamanie Konwencji i skarga została oddalona – podobnie jak w cytowanej wyżej „sprawie włoskiej”.

Dwoje sędziów Trybunału wydało jednak dodatkowe oświadczenia o swojej niepełnej zgodzie z orzeczeniem, w których wyraziło swoją solidarność z chorymi, a sędzia Vincent A. De Gaetano zaopiniował, że ciężko chory człowiek dobrowolnie i przy pełnej wiedzy wyrażający zgodę na stosowanie kontrowersyjnej formy terapii powinien w ogólnym przypadku uzyskać wsparcie systemu służby zdrowia (!). Czy lekarz powinien więc na życzenie pacjenta podejmować terapię niezgodną ze współczesnym stanem wiedzy lub po prostu absurdalną? Nie zawsze łatwo jest odróżnić oczywistą szarlatanerię typu homeopatii od nowatorskiej metody terapeutycznej będącej jednak dopiero w stadium zalążkowym. W tym artykule Davide Vannoni i Fundacja Stamina byli przedstawiani jako „czarne charaktery”, jednak jest to po trochu dziennikarskim uproszczeniem. Nie można przecież wykluczyć ewentualności, że „w ich szaleństwie jest metoda”, bez względu już na wątpliwą strategię marketingową Staminy.

A pacjent?

Pacjent, postawiony pośrodku trójkąta rynek-nauka-prawo, najczęściej i tak podejmie własną decyzję, opierając się na swoim fundamentalnym prawie – stojącym powyżej praw narodowych i ponadnarodowych – do decydowania o sobie, nawet wbrew prawu. Część bułgarskich pacjentów, oczekując na wyroku Trybunału, uzyskała ten środek nielegalnie w Niemczech i stosowała go na własne ryzyko, poza systemem służby zdrowia. We Włoszech Fundacja Stamina nie zaprzestała swojej działalności i dziennikarze donoszą, że oferowana przez nich terapia wciąż jest stosowana: w zgodzie z wolą pacjentów, ale poza ramami służby zdrowia. To efekt tego, że mamy tu do czynienia z obszarem medycyny, w którym przesądy i oszustwa przeplatają się z wielkimi odkryciami, które jeszcze nie doczekały się naukowego potwierdzenia.

Łukasz Lamża

Komentarz autora:

W Stuleciu chirurgów Jürgen Thorvald pięknie opisał burzliwy okres, kiedy znieczulanie pacjentów i dezynfekcja ran stanowiły coś pomiędzy ekscytującą plotką a obiektem kpin. Ta „szara strefa” istnieje również i dzisiaj, o czym warto pamiętać. Częścią zawodu lekarza jest sprawianie wrażenia, że zmaganie z chorobą jest czymś na kształt partii szachów. W rzeczywistości jest to zawsze walka z dzikim, nieprzewidywalnym zwierzęciem; czasem tym zwierzęciem jest komar, a czasem tygrys syberyjski. Ostatecznie praktyka pokazuje coś, co jest chyba filozoficznie słuszne – że decydujący głos ma pacjent, który na bazie samopoczucia, wiedzy medycznej, intuicji, znajomości prawa, wiary, oferty rynkowej i dziesiątków innych czynników podejmuje decyzje na temat swojego ciała. Wszelkiego typu system opieki zdrowotnej powinien te decyzje uszanować.